The New England Journal of Medicine'da yayımlanan bir vaka raporuna göre, 3 yaşındaki bir çocuğun karaciğer kanseri olan hepatoblastomunda deneysel bir tedavi uygulandı. Hastalığın 11.2 x 9.6 x 7.1 santimetre boyutlarındaki tümörün akciğerlere yayıldığı ve kemiklerde de metastaz şüphesi bulunduğu belirtildi.
Hepatoblastom tedavisinde ilk kez bir insanda denenen CAR T hücresi tedavisi, CARE çalışması kapsamında uygulandı. Bu tedavi, GPC3 adlı proteini tanıyıp hedefleyecek şekilde tasarlandı. Tedavi sürecinde hastaya interlökin-15 ve interlökin-21 de verildi.
Tedavinin ardından hastanın alfa-fetoprotein (AFP) seviyelerinde önemli bir düşüş gözlemlendi. Tedavinin uygulandığı 3 yaşındaki çocuğun, 12 ay boyunca herhangi bir hastalık belirtisi göstermedi ve bu süre zarfında hastalıksız bir yaşam sürdü.
Bu vaka sonucu, hepatoblastom tedavisinde CAR T hücresi tedavisinin potansiyelini göstermesi açısından önem taşıyor. Tek bir hastaya ait bu sonuç, gelecekteki araştırmalar için umut verici bir başlangıç olarak değerlendiriliyor.
